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Le laboratoire du Téléthon, dédié au traitement des maladies rares, existait depuis 21 ans. Généthon vient d'obtenir le droit de produire ses premiers médicaments de thérapie génique pour des essais chez l'homme. Mais revendique un positionnement différent de l'industrie pharmaceutique. 

Durant deux jours, ces vendredi 7 et samedi 8 décembre, la France se mobilisera comme chaque année pour les maladies rares à l’occasion du Téléthon. Un marathon télévisuel qui permet notamment de financer à 80% le Généthon. Ce laboratoire a été créé il y a 21 ans à Evry (Essonne) par l’AFM (l’Association française contre les Myopathies) pour développer des thérapies géniques pour les maladies rares. Cet organisme à but non lucratif est pourtant en train de se rapprocher des laboratoires pharmaceutiques.

Un site de production unique

Le mois dernier, il a ainsi obtenu, par décret, le droit de produire des médicaments de thérapie génique pour des essais sur l’homme, à travers un outil de production de grande échelle : Généthon Bioprod. Un centre "unique au monde" selon l’AFM, avec 5 000 mètres carrés dédiés à la bioproduction et au contrôle des premiers médicaments de thérapie génique. Dans cet établissement pharmaceutique accrédité, dirigé par un ancien cadre de l'industrie, quatre salles peuvent accueillir six à dix bioréacteurs de 200 litres. Objectif, sortir 20 à 30 lots de médicaments par an, qui pourront chacun permettre de traiter jusqu'à une cinquantaine de patients dans la dégénérescence de l’œil, ou pour les traitements de certaines maladies musculaires.

Un but non lucratif, des prix maîtrisés

On retrouve donc le concept de médecine personnalisée, vers laquelle tend désormais l’industrie pharmaceutique. Mais le mélange des genres n'intéresse pas le Généthon, affirme Frédéric Rivah, son président. "Nous resterons une société à but non lucratif, même si à travers des partenariats avec l’industrie, nous pourrons peut-être accélérer notre recherche. Cependant, notre ligne directrice restera de conduire les projets de l'AFM, et de trouver un prix maîtrisé pour nos médicaments." Un véritable enjeu, car les biothérapies pour les maladies rares commercialisées par les laboratoires privés reviennent souvent à une voire, quelques dizaines de milliers d'euros par an et par patient en raison de leur complexité. Au Généthon de trouver un moyen d'accès innovant à ses traitements.

Source : http://www.usinenouvelle.com/article/grace-au-telethon-genethon-bioprod-produira-des-medicaments.N187572